CRISPR-Cas9
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CRISPR–Cas9による遺伝子編集の概略
CRISPR系には6つのタイプがあり、現在、遺伝子編集の強力なツールとして用いられているCRISPR–Cas9は、II型のCRISPR系である。Han Altae-Tranらは、データベースを解析して、新規CRISPR系を発見した。 Credit: VectorMine/iStock/Getty GPT-4.iconこの技術を利用することで、科学者たちはDNAを目的の位置で切断し、遺伝子の削除、挿入、または置換を行うことができます
応用例GPT-4.icon
病気の治療
遺伝性疾患: 遺伝子変異によって引き起こされる疾患（例えば、シストリック線維症や筋ジストロフィー）に対して、変異した遺伝子を修正することで治療を試みることができます。
がん治療: がん細胞特有の遺伝子変異を標的とし、がん細胞の成長を抑制する遺伝子を導入することで、がん治療に利用することができます。
農業分野での応用
耐病性作物: 作物の遺伝子を編集し、病害虫や環境ストレスに対する耐性を高めることができます。これにより、農薬の使用を減らし、収穫量を増やすことが可能になります。
栄養価の向上: 作物の栄養価を高めるために、ビタミンやミネラルの含有量を増やす遺伝子編集が行われています。
基礎科学研究
遺伝子機能の解析: 特定の遺伝子が生物の発達や病気にどのように関与しているかを理解するために、CRISPR-Cas9を使用して遺伝子を無効化し、その影響を研究します。
モデル生物の作成: 疾患モデルを作成するために、動物や細胞の遺伝子を編集し、人間の病気を模倣させることができます。これにより、病気のメカニズムの理解や新しい治療法の開発が進められます。
CRISPRという遺伝子を書き換える新技術で、病気の異常遺伝子を直そうという試みがされてきました。ただ、今までは体外使用に限定されてました
本研究では、初の患者さんへの血管内投与が行われ、難病患者の異常遺伝子修復に成功
医療の新たな扉が開いたと思う
CRISPR–Cas9技術を使ったゲノム編集治療が、2023年11月16日に世界で初めて英国で承認された。この治療法は、鎌状赤血球症と呼ばれる遺伝性血液疾患を治療する目的で遺伝子を無効化する。そして、英国での承認からひと月もたたない12月8日、この治療法は2カ国目の承認を受けた。厳格な規制当局と巨大医療市場を持つことで知られる米国での承認である。他のさまざまな疾患についても、これと同様の原理で働くCRISPR–Cas9治療法の臨床試験が進められている。