CRISPR
科学者は、健康な細胞や病気の細胞における遺伝子配列や遺伝子発現を解析し、治療標的の特定や検証を行ない、薬剤耐性のメカニズムを解明しています。疾患生物学と標的の特定によく使われるのが、機能的ゲノムスクリーニングであり、通常、RNA干渉(RNAi)や低分子阻害剤を利用して実施されます。[8] そして、CRISPRは、より効率的なアプローチを提供します。RNAiが一時的に遺伝子発現を低下させるのに対し、CRISPRは永続的に遺伝子を破壊するため、遺伝子の機能的役割を解明する明確な表現型を得ることができるのです。