アルツハイマー
一部の研究者は、変異によって引き起こされるタイプのアルツハイマー病を遺伝子編集を使って治療できるのではないかと期待を寄せている。
@mhatta: そもそもアルツハイマーの薬は認可されたものも含め全然効かないという話があって、調べていったらアミロイドβ仮説を唱えた論文に捏造があるのではないかということになったらしい。STAP細胞理論がバレずに16年生き延びたみたいな世界か。こりゃ大変だ。 2002年に提唱されたこの仮説では、アルツハイマー病の病理は次のように説明されています。
次にAβの蓄積の過程で生じるオリゴマーや神経原線維変化が神経細胞の機能障害を誘発し、細胞死に至らしめるという考えです（オリゴマーの毒性の有無やタウの凝集にリン酸化が必要かどうかはまだ議論があります）。 ところがこの仮説に基づいた治療戦略は連敗続きでした。
そのために、「そもそもAβ仮説が誤りだったのではないか？」。こんな疑念が生まれてきました。国内の研究者の中にも、「アルツハイマー病の真の原因はタウであり、Aβを標的とする戦略は誤り」と明言される方がいるくらいです。Aβを標的とした最新の“失敗例”に、米Eli Lilly社の抗Aβ抗体のsolanezumabがあります。
内容は「米Biogen社が開発中の抗Aβ抗体薬aducanumabの共同開発・共同販促のオプション権を行使するよう提携契約を拡大した」というものでした。つまり同社は抗Aβ抗体が治療薬として「ものになる」と結論したということです。
エーザイの内藤晴夫CEOの回答は、「タウの登場などアルツハイマー病自体の病理が複雑化してそのような疑念が出ているが、Aβの蓄積量は薬効（臨床評価）の重要なマーカーであることが確認されており、Aβ仮説自体は依然として主要な病因である。Aβ蓄積の減少はアルツハイマー病の重要な治療目標であり、今回の権利行使の背景にはAβ仮説への信頼性の高まりがある」という明快なものでした。