CRSP

CRISPRセラピューティクス 企業情報

産業

バイオテクノロジー＆薬剤

セクター

医療

従業員数

304

証券種別

ORD

CRISPRｾﾗﾋﾟｭｰﾃｨｸｽ(CRISPR Therapeutics AG)はスイスを拠点とする遺伝子編集会社である。【事業内容】同社は重篤な疾患向けの遺伝子組換え医療用医薬品の開発に焦点を当てる。同社は、ゲノムデオキシリボ核酸（DNA）への正確な指示された変更を可能にする定期的にクラスタ化されたInterspacedショート回文繰り返し（CRISPR）/Cas9遺伝子編集プラットフォームを使用して製品を開発する。同社は、ヘモグロビン症、腫瘍学、再生医療およびまれな疾患を含む疾患分野における治療プログラムのポートフォリオを有する。主な製品候補はCTX001であり、輸血依存性ベータサラセミアまたは重症鎌状赤血球症を患っている患者を治療するex vivo CRISPR遺伝子編集療法であり、患者の造血幹細胞は赤血球中に高レベルの胎児型ヘモグロビンを産生する 。同社はロンドンおよび英国で事業活動を行っているほか、米国でも研究開発事業を行う。